Contenuto
- Come funziona l'idrossiurea nell'anemia falciforme?
- I vantaggi della terapia con idrossiurea
- Effetti collaterali
- Quali pazienti dovrebbero prendere in considerazione il trattamento con idrossiurea?
- L'idrossiurea causa il cancro?
- Posso prendere l'idrossiurea durante la gravidanza?
- Posso mai smettere di prendere l'idrossiurea?
Come funziona l'idrossiurea nell'anemia falciforme?
Nell'anemia falciforme, l'idrossiurea aiuta il corpo a produrre più emoglobina fetale (Hb F). Questa è un'emoglobina presente nei neonati. I neonati affetti da anemia falciforme non hanno complicazioni nei primi mesi di vita perché l'emoglobina fetale impedisce ai globuli rossi di dare falce. Questo aumento dell'emoglobina fetale aiuta a mantenere i globuli rossi rotondi invece che falciformi. Questi globuli rossi rotondi sono in grado di fluire agevolmente attraverso i vasi sanguigni.
I vantaggi della terapia con idrossiurea
In numerosi studi su bambini e adulti con anemia falciforme, il trattamento con idrossiurea è stato associato a un minor numero di crisi dolorose, un minor numero di eventi di sindrome toracica acuta (complicanza polmonare), riduzione della necessità di trasfusioni e riduzione della necessità di ospedalizzazione. L'idrossiurea aumenta anche l'emoglobina, rendendoti meno anemico. Inoltre, la terapia con idrossiurea è stata associata a una maggiore aspettativa di vita negli adulti con anemia falciforme.
Effetti collaterali
Sulla base delle dosi utilizzate nell'anemia falciforme, gli effetti collaterali sono relativamente lievi. Raramente si osservano perdita di capelli, ulcere alla bocca e aumento del rischio di infezioni associate alla chemioterapia. L'idrossiurea può ridurre i globuli bianchi, l'emoglobina e le piastrine. A causa di questo effetto collaterale, il medico monitorerà attentamente le conte con emocromo completo e conta dei reticolociti. Occasionalmente si osserva dolore addominale, ma di solito è lieve e si risolve senza intervento. Un altro effetto collaterale è l'oscuramento delle unghie chiamato melanonichia. In generale, la maggior parte dei pazienti è in grado di trovare una dose di idrossiurea che può tollerare con pochi effetti collaterali.
Quali pazienti dovrebbero prendere in considerazione il trattamento con idrossiurea?
Secondo le più recenti linee guida sulla gestione delle cellule falciformi del National Heart, Lung, and Blood Institute (parte del National Institutes of Health) pubblicate nel 2014, a tutti i bambini con emoglobina SS e talassemia falciforme dovrebbe essere offerta la terapia con idrossiurea per prevenire complicazioni dopo i 9 mesi di età. Negli adulti, la terapia con idrossiurea deve essere considerata per i pazienti che hanno 3 o più crisi dolorose all'anno, dolore che interferisce con le attività quotidiane, una storia di sindrome toracica acuta o anemia grave che interferisce con le attività quotidiane.
L'idrossiurea causa il cancro?
Storicamente, questa è stata una grande preoccupazione. I pazienti inizialmente trattati con idrossiurea presentavano condizioni che aumentavano il rischio di malignità (cancro), ma poiché hanno sviluppato il cancro durante la terapia con idrossiurea, è stato attribuito al farmaco. Nell'anemia falciforme, la risposta è no. Secondo uno studio pubblicato nel 2014 che esaminava specificamente i pazienti con anemia falciforme, quelli che assumevano idrossiurea non erano a maggior rischio di cancro rispetto a quelli che non assumevano idrossiurea.
Posso prendere l'idrossiurea durante la gravidanza?
In questo momento non è consigliabile assumere idrossiurea durante la gravidanza. L'idrossiurea è un farmaco di classe D che indica che sembra esserci un rischio per lo sviluppo del feto. Ci sono un piccolo numero di casi che riportano gravidanze normali in donne con anemia falciforme che hanno continuato l'idrossiurea, ma sono necessarie ulteriori informazioni.
Posso mai smettere di prendere l'idrossiurea?
No, l'idrossiurea non è una cura. Funziona solo se lo prendi come indicato. L'idrossiurea è un farmaco cronico per una malattia cronica simile ai farmaci che le persone con ipertensione assumono ogni giorno.