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Sebbene la maggior parte dei bambini e un piccolo numero di adulti con trombocitopenia immunitaria (ITP) continuino ad avere una conta piastrinica normale, alcuni avranno un decorso cronico. L'idea di avere una ITP cronica può essere allarmante, quindi esaminiamo cosa significa qui.Innanzitutto, ITP può essere classificato come:
- Primario: La ITP primaria è dovuta alla distruzione piastrinica autoimmune. Nei bambini, la maggior parte dei casi è ITP primaria.
- Secondario: La PTI secondaria è associata ad un'altra condizione come il lupus, l'HIV, l'epatite C o la leucemia linfocitica cronica.
Sebbene i trattamenti per risolvere il sanguinamento per la PTI primaria e secondaria possano essere simili, il trattamento della PTI secondaria si concentra sulla condizione medica sottostante. Un migliore controllo della condizione medica sottostante può migliorare la trombocitopenia.
L'ITP primario può quindi essere ulteriormente suddiviso in:
- Di nuova diagnosi: Diagnosi a tre mesi.
- Persistente: ITP che persiste per più di tre mesi.
- Cronico: Se persistente per più di dodici mesi, è etichettato come cronico.
- Refrattario: Questo termine è generalmente utilizzato per definire la PTI che richiede un trattamento (il paziente presenta sintomi di sanguinamento) refrattario alla terapia di prima linea (steroidi, IVIG, WinRho) o alla splenectomia.
Nonostante il fatto che la maggior parte degli adulti con diagnosi di ITP primaria svilupperà un decorso cronico, la maggior parte manterrà una conta piastrinica stabile e sicura (generalmente significa più di 20.000 cellule per microlitri), dove il sanguinamento spontaneo è meno probabile.
Questi pazienti possono ancora occasionalmente richiedere ulteriori cicli di trattamento. Un esempio è la chirurgia, in cui la conta piastrinica spesso deve essere più alta per prevenire il sanguinamento durante la procedura.
Trattamenti di seconda linea
La sfida è per quei pazienti che continuano ad avere sanguinamento nonostante i trattamenti di prima linea. Negli anni passati, la splenectomia era considerata il cardine della terapia di seconda linea. La splenectomia funziona in due modi.
Innanzitutto, rimuove il sito principale di distruzione delle piastrine. In secondo luogo, rimuove alcuni linfociti che producono anticorpi anti-piastrinici che vivono nella milza. La rimozione di questi linfociti può aumentare la durata della vita delle piastrine.
La splenectomia ha un track record noto con oltre l'85% dei pazienti che hanno risposto, la stragrande maggioranza con la normalizzazione della conta piastrinica. Nonostante questo tasso di successo, la splenectomia non è priva di rischi, in particolare il rischio per tutta la vita di una sepsi travolgente (grave infezione batterica).
A causa di questi rischi, alcuni medici prendono in considerazione la terapia di seconda linea con rituximab. Il rituximab è un anticorpo che si lega ai linfociti B (uno dei globuli bianchi che produce gli anticorpi), provocandone la distruzione.
Con una minore produzione di anticorpi anti-piastrinici dai linfociti B, le piastrine non verranno distrutte. Il rituximab viene generalmente somministrato come infusione endovenosa una volta alla settimana per quattro settimane, ma a volte possono essere somministrate meno settimane. La risposta al rituximab è più variabile della splenectomia, con alcuni pazienti che hanno risposte durature ma altri recidivanti.
Trattamenti di terza linea
Fortunatamente, ora sono disponibili terapie di terza linea per l'ITP. Per molti anni si è creduto che nell'ITP le piastrine fossero prodotte normalmente nel midollo osseo ma venissero distrutte una volta rilasciate in circolazione. I professionisti ora sanno che anche la funzione piastrinica è compromessa. Questa conoscenza ha portato allo sviluppo di farmaci chiamati agonisti del recettore della trombopoietina (TPO).
Attualmente, negli Stati Uniti sono disponibili due agonisti del recettore della TPO, eltrombopag e romiplostim. Eltrombopag è un farmaco orale da assumere quotidianamente e romiplostim viene somministrato una volta alla settimana come iniezione sottocutanea.
Sebbene eltrombopag possa sembrare una terapia più facile perché viene assunto per via orale, nessun alimento contenente calcio può essere consumato per diverse ore prima e dopo la dose. Una volta determinata la dose di mantenimento, gli adulti possono imparare a somministrare romiplostim a casa.
Gli agonisti del recettore della TPO sono considerati farmaci di mantenimento cronici utilizzati per mantenere la conta piastrinica sufficientemente alta da prevenire il sanguinamento. Questi farmaci possono essere utilizzati sia nei bambini che negli adulti con ITP cronica.
Come con molte terapie mediche, l'ordine del trattamento di prima, seconda e terza linea può variare in base alle caratteristiche individuali del paziente. Se hai domande o dubbi sulla tua terapia, dovresti discuterne con il tuo medico.