Contenuto
- Che cos'è un farmaco orfano?
- Perché alcuni farmaci sono "farmaci orfani"
- Incentivi per aumentare lo sviluppo di farmaci orfani
- L'ufficio statunitense per lo sviluppo di prodotti orfani
- Legge sui farmaci orfani del 1983
- Effetto della legge sui farmaci orfani nei prodotti farmaceutici statunitensi
- Esempio di farmaci disponibili a causa della legge sui farmaci orfani
- Ricerca e sviluppo internazionale per i farmaci orfani
- Comitato per i medicinali orfani
- Regolamento sui medicinali orfani
Che cos'è un farmaco orfano?
Un farmaco orfano è un farmaco (farmaceutico) che rimane sottosviluppato a causa della mancanza di un'azienda per trovare il farmaco redditizio.Spesso il motivo per cui il farmaco non è redditizio è che ci sono relativamente poche persone che acquisteranno il farmaco se confrontato con la ricerca e lo sviluppo necessari per produrre il farmaco. In parole semplici, i farmaci orfani sono quelli da cui le aziende non si aspettano di fare molti soldi e invece indirizzano i loro sforzi verso farmaci che porteranno denaro.
Perché alcuni farmaci sono "farmaci orfani"
Le aziende farmaceutiche (farmaceutiche) e biotecnologiche sono costantemente alla ricerca e allo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle condizioni mediche e nuovi farmaci vengono frequentemente sul mercato. Le persone che soffrono di malattie o disturbi rari, d'altra parte, non vedono la stessa attenzione della ricerca sui farmaci per le loro malattie. Questo perché il loro numero è piccolo e quindi anche il mercato potenziale di nuovi farmaci per il trattamento di queste malattie rare (comunemente denominate "farmaci orfani") è piccolo.
Una malattia rara si verifica in meno di 200.000 individui negli Stati Uniti o in meno di 5 ogni 10.000 individui nell'Unione Europea. Le agenzie governative di regolamentazione negli Stati Uniti e nell'Unione europea hanno quindi adottato misure per ridurre questa disparità nello sviluppo di farmaci
Incentivi per aumentare lo sviluppo di farmaci orfani
Riconoscendo che negli Stati Uniti non erano stati sviluppati farmaci adeguati per i disturbi rari e che le aziende farmaceutiche avrebbero effettivamente subito una perdita finanziaria nello sviluppo di farmaci per malattie rare, il Congresso degli Stati Uniti ha approvato l'Orphan Drug Act nel 1983.
L'ufficio statunitense per lo sviluppo di prodotti orfani
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense è responsabile di garantire la sicurezza e l'efficacia dei farmaci sul mercato negli Stati Uniti. La FDA ha istituito l'Office of Orphan Product Development (OOPD) per aiutare con lo sviluppo di farmaci orfani (e altri prodotti medici per malattie rare), inclusa l'offerta di borse di ricerca.
I farmaci orfani, come altri farmaci, devono ancora essere trovati sicuri ed efficaci attraverso la ricerca e gli studi clinici prima che la FDA li approvi per la commercializzazione.
Legge sui farmaci orfani del 1983
L'Orphan Drug Act offre incentivi per indurre le aziende a sviluppare farmaci (e altri prodotti medici) per i piccoli mercati di individui con disturbi rari (negli Stati Uniti, il 47% dei disturbi rari colpisce meno di 25.000 persone). Questi incentivi includono:
- Crediti fiscali federali per la ricerca effettuata (fino al 50% dei costi) per sviluppare un farmaco orfano.
- Un monopolio garantito di 7 anni sulla vendita di farmaci per la prima azienda ad ottenere l'approvazione della commercializzazione da parte della FDA di un particolare farmaco. Questo vale solo per l'uso approvato del farmaco. Un'altra domanda per un uso diverso potrebbe anche essere approvata dalla FDA, e la società avrebbe anche i diritti di marketing esclusivi per il farmaco per quell'uso.
- Rinunce alle tariffe per la richiesta di approvazione dei farmaci e alle tariffe annuali dei prodotti FDA.
Prima dell'approvazione della legge sui farmaci orfani, pochi farmaci orfani erano disponibili per il trattamento delle malattie rare. Dalla legge, più di 200 farmaci orfani sono stati approvati dalla FDA per la commercializzazione negli Stati Uniti.
Effetto della legge sui farmaci orfani nei prodotti farmaceutici statunitensi
Da quando l'Orphan Drug Act è entrato in vigore nel 1983, è stato responsabile dello sviluppo di molti farmaci. A partire dal 2012, c'erano almeno 378 farmaci che sono stati approvati attraverso questo processo e il numero continua a salire.
Esempio di farmaci disponibili a causa della legge sui farmaci orfani
Tra i farmaci approvati figurano quelli come:
- Ormone adrenocorticotropo (ACTH) per il trattamento degli spasmi infantili
- Tetrabenazina per il trattamento della corea che si manifesta nelle persone con malattia di Huntington
- Terapia enzimatica sostitutiva per chi soffre del disturbo da accumulo di glicogeno, malattia di Pompe
Ricerca e sviluppo internazionale per i farmaci orfani
Come il Congresso degli Stati Uniti, il governo dell'Unione europea (UE) ha riconosciuto la necessità di aumentare la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani.
Comitato per i medicinali orfani
Istituita nel 1995, l'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) è responsabile di garantire la sicurezza e l'efficacia dei farmaci sul mercato nell'UE. Riunisce le risorse scientifiche dei 25 Stati membri dell'UE. Nel 2000 è stato istituito il Comitato per i medicinali orfani (COMP) per sovrintendere allo sviluppo dei farmaci orfani nell'UE.
Regolamento sui medicinali orfani
Il regolamento sui medicinali orfani, approvato dal Consiglio europeo, fornisce incentivi per lo sviluppo di farmaci orfani (e altri prodotti medici per malattie rare) nell'UE, tra cui:
- Rinunce alle commissioni relative al processo di approvazione del marketing.
- Un monopolio garantito di 10 anni sulla vendita di farmaci per la prima azienda ad ottenere l'approvazione per la commercializzazione di un farmaco nell'EMEA. Questo vale solo per l'uso approvato del farmaco.
- Autorizzazione all'immissione in commercio comunitaria - una procedura centralizzata di autorizzazione all'immissione in commercio che si estende a tutti gli Stati membri dell'UE.
- Assistenza di protocollo, ovvero la fornitura di consulenza scientifica alle aziende farmaceutiche sui vari test e studi clinici necessari per un farmaco in fase di sviluppo.
Il regolamento sui medicinali orfani ha avuto lo stesso effetto benefico nell'UE che l'Orphan Drug Act ha avuto negli Stati Uniti, aumentando notevolmente lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani per malattie rare.
Conclusione sulla legge sui farmaci orfani
Al momento ci sono molte polemiche sulla legge sui farmaci orfani, con la necessità di cure per le malattie rare da un lato della scala e le domande sulla sostenibilità dall'altro. Per fortuna, questi atti, sia negli Stati Uniti che in Europa, hanno aumentato la consapevolezza per le molte malattie rare, che, se sommate, non sono poi così rare.
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