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Nel marzo 2019, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato due nuovi farmaci per la sclerosi multipla (SM): Mayzent (siponimod) e Mavenclad (cladribina). In quanto terapie modificanti la malattia, questi farmaci hanno lo scopo di ridurre le ricadute e / o rallentare la progressione della malattia.Mayzent e Mavenclad sono entrambi approvati per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS), nonché della sclerosi multipla secondaria progressiva attiva (SPMS). La SPMS attiva è un tipo di SM in cui una persona sperimenta ancora ricadute, mentre sperimenta anche una progressione costante della disabilità correlata alla SM.
Mayzent (ma non Mavenclad) è anche approvato per il trattamento della sindrome clinicamente isolata (CIS).
Panoramica di Mayzent
Mayzent è un modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato, simile a Gilyena (fingolimod), e si ritiene che agisca sequestrando alcuni globuli bianchi (le cellule che combattono le infezioni) all'interno dei linfonodi di una persona. Mayzent può anche avere effetti antinfiammatori diretti nel cervello e nel midollo spinale.
Dosaggio
Mayzent è un farmaco orale (assunto per via orale). Il farmaco viene inizialmente avviato a una dose bassa e quindi titolato per un periodo di cinque giorni. A differenza di Gilyena, solo alcune persone necessitano del monitoraggio della prima dose, soprattutto quelle con determinate condizioni cardiache preesistenti, come una storia di:
- Bassa frequenza cardiaca (chiamata bradicardia sinusale)
- Attacco di cuore
- Insufficienza cardiaca
- Arresto cardiaco
Efficacia
In uno studio di fase III in Lancetta, oltre 1.600 pazienti con SM secondaria progressiva sono stati assegnati in modo casuale a prendere Mayzent o un farmaco placebo. I ricercatori hanno scoperto che il numero di pazienti con progressione confermata della disabilità (tre mesi dopo l'assunzione del farmaco assegnato) era significativamente inferiore nel gruppo Mayzent rispetto al gruppo placebo.
Inoltre, Mayzent ha ridotto del 55% il tasso di ricaduta annualizzato (ARR).
Avvertenze ed effetti collaterali
All'interno dello studio sopra menzionato, gli effetti collaterali più comuni di Mayzent sono stati:
- Mal di testa
- Ipertensione
- Aumento dei test di funzionalità epatica
Inoltre, Mayzent può aumentare il rischio di infezione di una persona riducendo il numero di globuli bianchi. Mayzent può causare edema maculare e si raccomanda una valutazione oftalmica prima di iniziare il trattamento. Mayzent può anche causare un rallentamento della frequenza cardiaca e una diminuzione della funzione polmonare. Anche la pressione sanguigna deve essere monitorata durante il trattamento.
Quando Mayzent viene interrotto, i sintomi della SM di una persona possono ripresentarsi e persino peggiorare rispetto a prima o durante il trattamento. Questo è il motivo per cui, come con tutti i farmaci, è importante interrompere l'assunzione di un farmaco solo sotto la guida del medico. Fai sapere al tuo medico se i sintomi della SM peggiorano dopo aver interrotto il trattamento.
Infine, vale la pena notare che con farmaci della stessa classe di Mayzent, è stata segnalata una rara condizione chiamata sindrome da encefalopatia posteriore reversibile (PRES).
Se sviluppa un improvviso, forte mal di testa, confusione o alterazione della vista, contatti immediatamente il medico poiché questo potrebbe essere un segno di PRES.
Mentre la PRES di solito migliora dopo aver interrotto il farmaco, può portare a ictus, se non trattata.
I produttori di Mayzent consigliano alle donne in età fertile che assumono il farmaco di usare la contraccezione durante e per 10 giorni dopo averlo interrotto.
Panoramica di Mavenclad
Mavenclad è un farmaco che riduce il numero di globuli bianchi coinvolti nell'attacco di distruzione della mielina nella SM. La mielina è il rivestimento protettivo delle fibre nervose che aiuta la trasmissione efficiente dei segnali nervosi; quando danneggiato o distrutto si manifestano vari sintomi della SM.
A causa del profilo di sicurezza di Mavenclad, questo farmaco è raccomandato per le persone con SM che non possono tollerare o rispondere abbastanza bene a un altro medicinale per la SM. In altre parole, non è considerata un'opzione di trattamento di prima linea come Mayzent.
Dosaggio
Mavenclad è un farmaco orale con un regime di trattamento unico: viene somministrato in due cicli di trattamento annuali. Ogni ciclo di trattamento annuale consiste in due settimane di trattamento (chiamate anche cicli) che saranno a circa un mese di distanza.
Mavenclad deve essere assunto ad almeno tre ore di distanza dagli altri medicinali orali. Deve essere assunto con acqua e deglutito intero senza masticare. Le tue mani devono essere asciutte quando maneggi il farmaco e lavale bene con acqua dopo.
Limita il contatto con la pelle ed evita di toccare il naso, gli occhi e altre parti del corpo. Se il farmaco viene a contatto con la pelle o su qualsiasi superficie, lavalo subito con acqua.
Efficacia
In uno studio di fase III in New England Journal of Medicine, oltre 1.300 pazienti con SM recidivante sono stati assegnati in modo casuale a Mavenclad oa un farmaco placebo.
Gli investigatori hanno scoperto che coloro che hanno assunto Mavenclad hanno avuto un numero inferiore di recidive annuali (oltre il 50%) rispetto a coloro che hanno assunto un placebo. Inoltre, rispetto al placebo, Mavenclad ha ridotto il rischio di progressione della disabilità e misure di risonanza magnetica (MRI) dell'attività della malattia a 96 settimane.
Avvertenze e controindicazioni
Esistono due avvertenze (serie) black box per Mavenclad:
- Mavenclad può aumentare il rischio di malignità (cancro) quindi è controindicato nelle persone con tumori maligni attuali.
- Mavenclad può causare difetti alla nascita quindi è controindicato nelle donne in gravidanza. Si consiglia pertanto alle donne in età fertile e agli uomini di utilizzare metodi contraccettivi durante l'assunzione di Mavenclad e per almeno sei mesi dopo l'ultima dose.
Oltre a coloro che sono affetti da cancro o che sono in gravidanza, Mavenclad non è raccomandato per le persone che hanno infezioni attive o che sono positive al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), che allattano o sono allergiche alla cladribina.
Potenziali effetti collaterali
Gli effetti collaterali più comuni di Mavenclad includono:
- Infezioni del tratto respiratorio superiore
- Mal di testa
- Diminuzione del numero di globuli bianchi
Riducendo la conta dei globuli bianchi, Mavenclad può aumentare il rischio di infezione di una persona, comprese infezioni molto gravi come la tubercolosi (TB), l'epatite B e C e l'herpes zoster (fuoco di Sant'Antonio).
Questo farmaco è anche associato a danni al fegato, tra gli altri rischi per la salute.
Una parola da Verywell
Sia Mayzent che Mavenclad offrono speranza a coloro che convivono con la SM, specialmente a quelli con SM secondaria progressiva attiva.
Forse più emozionante è che questi due farmaci sono piccoli passi verso la ricerca di una cura. Immagina un mondo senza sclerosi multipla, un bellissimo pensiero che un giorno potrebbe essere alla nostra portata.
Come viene trattata la sclerosi multipla