Contenuto
- Tipi di AMD
- Fasi della sperimentazione clinica
- Trattamento emergente per AMD umida
- Trattamento emergente per AMD secca
- Una parola da Verywell
La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è la causa più comune di cecità negli Stati Uniti. La condizione può essere presente in due forme, tra cui AMD umida e AMD secca. Attualmente non esiste una cura per l'AMD e nessun trattamento disponibile per la forma secca della malattia (oltre alle misure preventive).
Gli scienziati stanno lavorando duramente per trovare nuove soluzioni sotto forma di scoperte rivoluzionarie della degenerazione maculare, trattamenti emergenti e nuove ricerche che possono aiutare le persone con AMD a mantenere la loro visione il più a lungo possibile.
Tipi di AMD
AMD secca e AMD umida hanno caratteristiche diverse.
AMD secca
La AMD secca è la forma più comune della malattia; comporta la presenza di piccolissimi depositi gialli, chiamati drusen, che i medici possono rilevare eseguendo una visita oculistica.
I drusen sono presenti come una parte normale dell'invecchiamento; ma in AMD, questi depositi iniziano a crescere (in dimensione e / o numero). Questo aumento delle drusen può avviare il processo di deterioramento della macula (un'area ovale giallastra vicino al centro della retina).
La macula è responsabile di una visione chiara e diretta) La retina è uno strato di cellule fotosensibili che stimolano gli impulsi nervosi, che vengono inviati al nervo ottico, quindi viaggiano al cervello, dove si formano le immagini.
Con il progredire della AMD secca, le drusen iniziano a crescere e / o aumentare di numero e la visione centrale può diminuire lentamente a causa del deterioramento della macula.
Cosa aspettarsi in caso di degenerazione maculare seccaAMD umida
La AMD secca può progredire fino alla forma umida della malattia. L'AMD umida coinvolge vasi sanguigni anomali che iniziano a svilupparsi sotto la retina. L'AMD umida spesso progredisce molto rapidamente e può causare una perdita della vista a causa di edema o emorragia di questi vasi sanguigni immaturi, con conseguenti danni rapidi alla macula.
Cosa sapere sulla degenerazione maculare umida
Fasi della sperimentazione clinica
Per capire esattamente dove si trova un potenziale nuovo trattamento o farmaco, per quanto riguarda la probabilità di diventare disponibile per il consumatore, è importante capire un po 'di ricerca medica.
Un nuovo farmaco o trattamento deve superare con successo diverse fasi di studi clinici prima che il prodotto possa essere commercializzato o venduto al pubblico. Ci sono diverse fasi di studi medici, queste includono:
- Fase I: Un trattamento o farmaco sperimentale viene testato su un numero limitato di persone (di solito tra 20 e 80 partecipanti allo studio). Questa fase iniziale ha lo scopo di testare la sicurezza del farmaco e identificare i potenziali effetti collaterali.
- Fase II: Una volta che un farmaco o un trattamento è considerato potenzialmente sicuro, entra nella fase II dei test volti a continuare a osservare il suo livello di sicurezza. Questa fase coinvolge un gruppo più ampio (di solito tra 100 e 300 partecipanti allo studio).
- Fase III: Dopo che un farmaco o un trattamento si è rivelato relativamente sicuro ed efficace, viene nuovamente testato (in uno studio di fase III) in cui gli scienziati valutano l'efficacia e la sicurezza, rispetto al trattamento standard. Questa fase coinvolge un gruppo molto più ampio (da circa 1.000 a 3.000) di partecipanti allo studio. Una volta che un farmaco o un trattamento supera questa fase, si qualifica per essere valutato per l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
- Fase IV: Una volta che il nuovo trattamento o farmaco ottiene l'approvazione della FDA, viene nuovamente testato in uno studio di fase IV, volto a valutarne la sicurezza e l'efficacia a lungo termine, in coloro che stanno assumendo il nuovo farmaco o ricevono il nuovo trattamento.
Trattamento emergente per AMD umida
Se soffri di degenerazione maculare legata all'età, potresti essere entusiasta di apprendere che ci sono nuovi farmaci e terapie molto promettenti all'orizzonte.
Secondo l'American Academy of Ophthalmology, solo 20 anni fa, se una persona sviluppava AMD umida, la perdita della vista era imminente. Ma nel 2005, un nuovo trattamento rivoluzionario, chiamato anti-VEGF (inclusi farmaci come Lucentis, Eylea e Avastin ), è diventato disponibile.
Questi farmaci anti-VEGF agiscono per arrestare la crescita dei vasi sanguigni, controllando successivamente la fuoriuscita e rallentando il danno alla macula. Secondo gli esperti, il trattamento è altamente efficace nel preservare la visione centrale per le persone con AMD umida.
Cosa sono i farmaci anti-VEGF?
L'acronimo VEGF, che sta per fattore di crescita endoteliale vascolare, è una proteina importante per la crescita e lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni. Quando vengono iniettati nell'occhio, i farmaci anti-VEGF aiutano a fermare la crescita di questi nuovi vasi sanguigni anormali.
Forse lo svantaggio principale dell'attuale trattamento dell'AMD umida è il fatto che le iniezioni (somministrate direttamente nella parte posteriore dell'occhio) di farmaci anti-VEGF devono essere somministrate ogni 4-6 settimane.
Oggi c'è speranza per nuovi tipi di trattamenti anti-VEGF che non avranno bisogno di essere somministrati con la frequenza dell'attuale regime da quattro a sei settimane. Alcuni esperti affermano che alcuni trattamenti in fase di sviluppo oggi potrebbero addirittura curare la malattia.
Come viene trattata la degenerazione maculare legata all'etàTerapia genica retinica
Un nuovo trattamento promettente, per la AMD umida, prevede la terapia genica retinica, in alternativa alle iniezioni oculari mensili. L'obiettivo della terapia genica è utilizzare il corpo per produrre il proprio anti-VEGF inserendo un virus innocuo (chiamato virus adeno-associato / AAV) che trasporta il gene anti-VEGF nel DNA di una persona.
Più specificamente, la terapia genica RGX-314 richiede una sola iniezione, ma deve essere eseguita tramite una procedura chirurgica. Questo trattamento si sta attualmente preparando per entrare nella fase II degli studi di ricerca clinica.
Studi su RGX-314
Ora che la terapia genica retinica è stata approvata dalla FDA per altre patologie oculari retiniche (diverse dall'AMD), questo tipo di trattamento sembra molto promettente per le persone con AMD. RGX-314 potrebbe potenzialmente funzionare per bloccare VEGF per anni dopo la sua somministrazione; questo, a sua volta, aiuterebbe a inibire lo sviluppo dei sintomi dell'AMD umida, vale a dire i vasi sanguigni immaturi che perdono sangue nella retina.
In uno studio clinico di fase I / II che ha coinvolto 42 persone, 9 partecipanti su 12 lo hanno fatto non richiedere ulteriori iniezioni di anti-VEGF per sei mesi dopo un'iniezione di RGX-314. Inoltre, non sono stati osservati effetti collaterali durante lo studio.
ADVM-022
Un altro tipo potenzialmente efficace di terapia genica può essere somministrato in ambito ambulatoriale (come lo studio del medico). Questa terapia si chiama ADVM-022 e sta anche entrando in studi clinici di fase II. Si stima che entrambe queste terapie (ADVM-022 e RGX-314) potrebbero essere disponibili per le persone con AMD umida in appena tre anni (circa 2023).
Il Port Delivery System
Il Port Delivery System (PDS) è un apparato molto piccolo (più piccolo di un chicco di riso) in grado di immagazzinare farmaci anti-VEGF. Il PDS viene impiantato nell'occhio durante una procedura chirurgica; funziona per fornire un rilascio continuo di farmaci anti-VEFG negli occhi.
Il Port Delivery System potrebbe consentire alle persone con AMD umida di evitare del tutto iniezioni agli occhi. La procedura consente alle persone con AMD umida di andare fino a due anni senza bisogno di un trattamento.
La ricarica del farmaco può essere effettuata tramite la visita di uno studio medico. Ma la procedura per ricaricare il farmaco è un po 'più complessa delle iniezioni anti-VEGF che sono attualmente il trattamento standard per l'AMD umida.
Questo trattamento innovativo è ora in fase di tre studi clinici e potrebbe essere disponibile per l'uso da parte dei consumatori entro i prossimi tre anni (intorno all'anno 2023).
Studio di Lucentis (Ranibizumab) Port Delivery System
Uno studio clinico controllato randomizzato di fase II del 2019 (considerato l'etichetta d'oro degli studi medici), pubblicato dall'American Academy of Ophthalmology, ha valutato la sicurezza e l'efficacia del Port Delivery System con il farmaco anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) per il trattamento dell'AMD umida.
Lo studio ha rilevato che il PDS era ben tollerato e che nelle persone con AMD correlata all'età, il PDS ha prodotto una risposta paragonabile alle iniezioni mensili intravitreali (nella parte posteriore dell'occhio) di trattamenti anti-VEGF (ranibizumab).
"Il PDS è risultato ben tollerato con il potenziale per ridurre il carico di trattamento [il carico di lavoro dell'assistenza sanitaria causato da una condizione cronica] nella nAMD [AMD correlata all'età] mantenendo la vista", hanno scritto gli autori dello studio. lo studio sul trattamento con ranibizumab PDS (dal 2020) è passato a uno studio di stadio III.
Lacrime
Il collirio anti-VEGF per l'AMD umida è un'altra nuova modalità di trattamento per l'AMD che si trova nelle fasi iniziali della sperimentazione clinica, ma non è ancora stata utilizzata sugli esseri umani. Il trattamento è stato testato su animali.
Una volta che i colliri medicati saranno considerati abbastanza sicuri per l'uso umano, inizieranno gli studi clinici.Potrebbero essere necessari più di 10 anni (intorno all'anno 2030) prima che i colliri anti-VEGF per AMD umida siano disponibili per l'uso da parte dei consumatori.
Compresse orali
Una pillola anti-VEGF, da assumere per via orale (per via orale) potrebbe essere disponibile al pubblico nei prossimi cinque anni (circa 2025). La forma in pillola del farmaco consentirà alle persone con AMD umida di eliminare o ridurre la frequenza delle iniezioni di anti-VEGF.
Ora nella fase II degli studi di ricerca clinica, gli sviluppatori di farmaci orali per l'AMD umida stanno cercando di risolvere i bug. Il farmaco ha molti effetti collaterali in questo momento, come nausea, crampi alle gambe e alterazioni del fegato.
Una volta che il farmaco può essere considerato sicuro e gli effetti collaterali pericolosi possono essere eliminati, può essere considerato per il consumo dei consumatori.
Iniezioni anti-VEGF di lunga durata
Diversi nuovi farmaci anti-VEGF, volti a ridurre la frequenza delle iniezioni, sono stati sviluppati dall'industria farmaceutica. Questi includono farmaci come Abicipar e Sunitinab, che sono stimati in circa tre o cinque anni (nell'anno 2023-2025) prima dell'approvazione per l'uso da parte dei consumatori.
Un altro nuovo farmaco, Beovu, è già stato approvato per l'uso negli Stati Uniti.Le iniezioni di Beovu possono durare fino a tre mesi e si dice che il farmaco innovativo sia più efficace nell'essiccare il fluido che si è accumulato nella retina a causa dell'AMD umida.
Trattamenti farmacologici combinati
I nuovi farmaci combinati per l'AMD includono una combinazione di farmaci già presenti sul mercato per il trattamento dell'AMD. L'obiettivo è un approccio terapeutico multiforme volto ad aumentare il beneficio dei farmaci e prolungare la durata delle iniezioni.
Una di queste combinazioni è un collirio per il trattamento del glaucoma, chiamato Cosopt (dorzolamide-timololo), in fase di test in combinazione con iniezioni di anti-VEGF. Gli studi indicano che questi due farmaci, se somministrati insieme, possono aiutare a ridurre il liquido retinico meglio di quanto le sole iniezioni di anti-VEGF possano ottenere da sole.
Radioterapia
Si ritiene che la radioterapia, simile al tipo di trattamento comunemente usato per trattare il cancro, aiuti a rallentare la crescita di vasi sanguigni anormali causati dall'AMD umida. Si dice che la radioterapia funzioni allo stesso modo nel trattamento del cancro. Ciò si ottiene distruggendo le cellule a crescita rapida.
Ma la sicurezza a lungo termine deve ancora essere valutata prima che la radioterapia possa essere considerata un'opzione principale per il trattamento dell'AMD. Esistono due tipi di radioterapia disponibili nel Regno Unito e in Svizzera e saranno presto testati negli Stati Uniti. Si prevede che gli studi clinici inizieranno entro un anno (intorno al 2021).
Trattamento emergente per AMD secca
La maggior parte dei casi di AMD coinvolge il tipo di AMD a sviluppo lento, chiamato AMD secca. Attualmente, a partire dal 2020, non sono disponibili opzioni di trattamento per l'AMD secca, ma sono in cantiere alcune nuove terapie promettenti.
Terapie con cellule staminali
La terapia con cellule staminali sta guadagnando slancio per tutti i tipi di trattamento oggi, comprese molte forme di cancro, così come per l'AMD secca. L'obiettivo della terapia con cellule staminali per l'AMD è che le nuove cellule staminali saranno in grado di sostituire le cellule della retina che sono state danneggiate o distrutte dai sintomi dell'AMD.
Le cellule staminali vengono spesso introdotte nella circolazione sanguigna del corpo, tramite infusione endovenosa. Ma i ricercatori stanno lavorando su come trapiantare le cellule staminali direttamente negli occhi. Una strategia prevede il posizionamento delle cellule staminali in una sospensione fluida che può essere iniettata sotto la retina.
Sebbene la terapia con cellule staminali per l'AMD sia stata studiata solo in piccoli studi clinici, gli esperti dicono che questo regime di trattamento è molto promettente. Lo svantaggio è che potrebbero essere necessari altri 10-15 anni (intorno all'anno 2030 o 2035) per le cellule staminali la terapia deve essere dimostrata efficace e sicura per i consumatori.
Studio della terapia con cellule staminali per AMD
Un piccolo studio, che coinvolge persone con AMD umida, pubblicato da New England Journal of Medicine, ha scoperto che l'uso delle cellule staminali di una persona per sostituire le cellule retiniche danneggiate ha portato al mantenimento dell'acuità visiva per un anno dopo la procedura.
Gli autori dello studio hanno scritto: "Questo sembra indicare che l'intervento chirurgico ha contribuito a fermare la progressione della malattia". Sebbene questo studio non indichi che la terapia con cellule staminali sia efficace per la AMD secca, molti scienziati sono fiduciosi che i prossimi studi sulle cellule staminali la terapia per l'AMD secca sarà promettente.
Iniezioni per AMD secca
Apl-2 è un farmaco che può essere iniettato per via intravitreale (direttamente nella parte posteriore dell'occhio) per aiutare a rallentare il progresso dell'AMD secca, proteggendo le cellule retiniche dalla distruzione. Questo trattamento è in fase di sperimentazione III e dovrebbe essere disponibile in circa tre-cinque anni (intorno all'anno 2023-2025).
Altri potenziali nuovi trattamenti per l'AMD secca
Ci sono molte altre nuove modalità di trattamento potenzialmente efficaci all'orizzonte per la AMD secca, queste includono:
- Oracea: Un antibiotico orale con proprietà antinfiammatorie, potrebbe essere disponibile per le persone nella fase avanzata della AMD secca. Oracea è attualmente in fase di sperimentazione III e potrebbe essere disponibile già nel 2021.
- Metformina: Un farmaco comunemente somministrato a persone che hanno il diabete, si è scoperto che riduce il rischio di sviluppo di AMD. Ciò potrebbe essere dovuto alle proprietà antinfiammatorie della metformina. La metformina è in uno studio di fase II a partire dal 2020.
Una parola da Verywell
Il tuo oftalmologo (o altro operatore sanitario) è l'esperto quando si tratta di quale tipo di nuovo trattamento AMD potrebbe essere giusto per te. Ci sono molti fattori da considerare, come il tipo di AMD, i sintomi, il livello di progressione della malattia e altro ancora.
Inoltre, non esiste un unico trattamento che non presenti inconvenienti. Si può riscontrare che alcuni trattamenti emergenti hanno pochissimi effetti collaterali, ma i criteri di selezione del paziente (i criteri utilizzati per qualificarsi come partecipante allo studio) possono essere molto rigidi (come per le lenti dei telescopi impiantabili chirurgicamente). Altri trattamenti / farmaci possono avere effetti collaterali.
Alla fine, è importante rimanere aperti a nuove possibilità mentre lavori con il tuo team sanitario per scoprire il miglior nuovo trattamento per l'AMD per te.