Trapianto di midollo osseo

Contenuto

• Cos'è un trapianto di midollo osseo?
• Cos'è il midollo osseo?
• Perché è necessario un trapianto di midollo osseo?
• Quali sono alcune malattie che possono trarre beneficio dal trapianto di midollo osseo?
• Quali sono i diversi tipi di trapianti di midollo osseo?
• Come vengono abbinati donatore e ricevente?
• Il team dei trapianti di midollo osseo
• Preparazione per il destinatario
• Preparazione per il donatore
• Come vengono raccolte le cellule staminali?
• La procedura di trapianto di midollo osseo
• Quando avviene l'attecchimento?
• Quali complicazioni ed effetti collaterali possono verificarsi a seguito di BMT?
• Prospettive a lungo termine per un trapianto di midollo osseo

Cos'è un trapianto di midollo osseo?

Il trapianto di midollo osseo (BMT) è una terapia speciale per i pazienti con alcuni tipi di cancro o altre malattie. Un trapianto di midollo osseo comporta il prelievo di cellule che si trovano normalmente nel midollo osseo (cellule staminali), il filtraggio di tali cellule e la restituzione al donatore (paziente) o ad un'altra persona. L'obiettivo del BMT è quello di trasfondere cellule del midollo osseo sano in una persona dopo che il proprio midollo osseo malsano è stato trattato per uccidere le cellule anormali.

Il trapianto di midollo osseo è stato utilizzato con successo per trattare malattie come leucemie, linfomi, anemia aplastica, disturbi da immunodeficienza e alcuni tumori solidi dal 1968.

Cos'è il midollo osseo?

Il midollo osseo è il tessuto morbido e spugnoso che si trova all'interno delle ossa. È dove si sviluppa e viene immagazzinata la maggior parte delle cellule del sangue del corpo.

Vengono chiamate le cellule del sangue che producono altre cellule del sangue cellule staminali. La più primitiva delle cellule staminali è chiamata cellule staminali pluripotenti. Questo è diverso dagli altri globuli per quanto riguarda le seguenti proprietà:

• Rinnovo. È in grado di riprodurre un'altra cellula identica a se stessa.

• Differenziazione. È in grado di generare uno o più sottoinsiemi di cellule più mature.

Sono le cellule staminali necessarie nel trapianto di midollo osseo.

Perché è necessario un trapianto di midollo osseo?

L'obiettivo di un trapianto di midollo osseo è curare molte malattie e tipi di cancro. Quando le dosi di chemioterapia o radiazioni necessarie per curare un cancro sono così alte che le cellule staminali del midollo osseo di una persona saranno permanentemente danneggiate o distrutte dal trattamento, può essere necessario un trapianto di midollo osseo. Possono essere necessari anche trapianti di midollo osseo se il midollo osseo è stato distrutto da una malattia.

Un trapianto di midollo osseo può essere utilizzato per:

• Sostituire il midollo osseo malato e non funzionante con midollo osseo funzionante sano (per condizioni come leucemia, anemia aplastica e anemia falciforme).

• Rigenerare un nuovo sistema immunitario che combatterà la leucemia esistente o residua o altri tumori non uccisi dalla chemioterapia o dalle radiazioni utilizzate nel trapianto.

  
  

• Sostituire il midollo osseo e ripristinare la sua normale funzione dopo che sono state somministrate alte dosi di chemioterapia e / o radiazioni per trattare un tumore maligno. Questo processo viene spesso chiamato salvare.

• Sostituire il midollo osseo con midollo osseo funzionante geneticamente per prevenire ulteriori danni da un processo di malattia genetica (come la sindrome di Hurler e l'adrenoleucodistrofia).

I rischi e i benefici devono essere valutati in una discussione approfondita con il medico e gli specialisti in trapianti di midollo osseo prima della procedura.

Quali sono alcune malattie che possono trarre beneficio dal trapianto di midollo osseo?

Le seguenti malattie sono quelle che più comunemente traggono beneficio dal trapianto di midollo osseo:

• Leucemie

• Grave anemia aplastica

• Linfomi

• Mieloma multiplo

• Disturbi da immunodeficienza

• Alcuni tumori solidi (in rare circostanze)

Tuttavia, i pazienti sperimentano le malattie in modo diverso e il trapianto di midollo osseo potrebbe non essere adatto a tutti coloro che soffrono di queste malattie.

Quali sono i diversi tipi di trapianti di midollo osseo?

Esistono diversi tipi di trapianti di midollo osseo a seconda di chi è il donatore. I diversi tipi di BMT includono quanto segue:

• Trapianto di midollo osseo autologo. Il donatore è il paziente stesso. Le cellule staminali vengono prelevate dal paziente mediante prelievo di midollo osseo o aferesi (un processo di raccolta delle cellule staminali del sangue periferico), congelate e quindi restituite al paziente dopo un trattamento intensivo. Spesso il termine salvare viene utilizzato al posto di trapianto.

• Trapianto di midollo osseo allogenico. Il donatore condivide lo stesso tipo genetico del paziente. Le cellule staminali vengono prelevate mediante prelievo di midollo osseo o aferesi da un donatore geneticamente compatibile, di solito un fratello o una sorella. Altri donatori per trapianti allogenici di midollo osseo possono includere quanto segue:

  • Un genitore. Una corrispondenza aploide identica si ha quando il donatore è un genitore e la corrispondenza genetica è almeno per metà identica al ricevente. Questi trapianti sono rari.

  • Trapianti di midollo osseo non imparentati (UBMT o MUD per donatori non imparentati abbinati). Il midollo o le cellule staminali geneticamente abbinate provengono da un donatore indipendente. I donatori indipendenti vengono trovati attraverso i registri nazionali del midollo osseo.

• Trapianto di sangue del cordone ombelicale. Le cellule staminali vengono prelevate da un cordone ombelicale subito dopo il parto. Queste cellule staminali si riproducono in cellule del sangue mature e funzionanti più rapidamente ed efficacemente di quanto non facciano le cellule staminali prelevate dal midollo osseo di un altro bambino o adulto. Le cellule staminali vengono testate, tipizzate, contate e congelate fino a quando non sono necessarie per un trapianto.

Come vengono abbinati donatore e ricevente?

La corrispondenza implica la tipizzazione del tessuto dell'antigene leucocitario umano (HLA). Gli antigeni sulla superficie di questi speciali globuli bianchi determinano la composizione genetica del sistema immunitario di una persona. Esistono almeno 100 antigeni HLA; tuttavia, si ritiene che ci siano alcuni antigeni principali che determinano se un donatore e un ricevente corrispondono. Gli altri sono considerati "minori" e il loro effetto su un trapianto di successo non è così ben definito.

La ricerca medica sta ancora studiando il ruolo che tutti gli antigeni svolgono nel processo di trapianto di midollo osseo. Più antigeni corrispondono, migliore è l'attecchimento del midollo donato. L'innesto delle cellule staminali avviene quando le cellule donate si dirigono verso il midollo e iniziano a produrre nuovi globuli.

La maggior parte dei geni che "codificano" per il sistema immunitario umano sono su un cromosoma. Dal momento che abbiamo solo due per ogni cromosoma, uno che abbiamo ricevuto da ciascuno dei nostri genitori, un fratello di un paziente che necessita di un trapianto ha 1 possibilità su 4 di aver ottenuto lo stesso set di cromosomi e di essere una "corrispondenza completa" per il trapianto.

#TomorrowsDiscoveries: donatori per trapianto di midollo osseo | Javier Bolaños-Meade, M.D.

Il dottor Javier Bolaños-Meade sta lavorando per espandere il pool di donatori per i trapianti di midollo osseo e ridurre le complicanze post-trapianto.

Il team dei trapianti di midollo osseo

Il gruppo di specialisti coinvolti nella cura dei pazienti sottoposti a trapianto viene spesso denominato squadra trapianti. Tutti gli individui lavorano insieme per offrire le migliori possibilità per un trapianto di successo. Il team è composto da:

• Fornitori di servizi sanitari. Operatori sanitari specializzati in oncologia, ematologia, immunologia e trapianto di midollo osseo.

• Coordinatore infermieristico trapianto di midollo osseo. Un'infermiera che organizza tutti gli aspetti dell'assistenza fornita prima e dopo il trapianto. Il coordinatore infermieristico fornirà l'educazione del paziente e coordinerà i test diagnostici e le cure di follow-up.

• Lavoratori sociali. Professionisti che aiuteranno la tua famiglia ad affrontare molti problemi che potrebbero sorgere, inclusi alloggio e trasporto, finanze e questioni legali.

• Dietisti. Professionisti che ti aiuteranno a soddisfare le tue esigenze nutrizionali prima e dopo il trapianto. Lavoreranno a stretto contatto con te e la tua famiglia.

• Terapisti fisici. Professionisti che ti aiuteranno a diventare forte e indipendente con movimento e resistenza dopo il trapianto.

• Pastorale. Cappellani che forniscono assistenza e sostegno spirituale.

• Altri membri del team. Diversi altri membri del team ti valuteranno prima del trapianto e forniranno assistenza di follow-up se necessario. Questi includono, ma non sono limitati a, quanto segue:

  • Farmacisti

  • Terapisti respiratori

  • Tecnici di laboratorio

  • Specialisti in malattie infettive

  • Dermatologi

  • Gastroenterologi

  • Psicologi

Un'ampia valutazione è completata dal team di trapianti di midollo osseo. La decisione di sottoporsi a un trapianto di midollo osseo sarà basata su molti fattori, tra cui:

• La tua età, salute generale e storia medica

• Estensione della malattia

• Disponibilità di un donatore

• La tua tolleranza per farmaci, procedure o terapie specifiche

• Aspettative per il decorso della malattia

• Aspettative per il corso del trapianto

• La tua opinione o preferenza

Preparazione per il destinatario

Per un paziente che riceve il trapianto, prima della procedura si verificherà quanto segue:

• Prima del trapianto, una valutazione approfondita è completata dal team di trapianti di midollo osseo. Tutte le altre scelte di trattamento vengono discusse e valutate per il rischio rispetto al beneficio.

• Vengono eseguiti una storia medica completa e un esame fisico, inclusi più test per valutare le funzioni del sangue e degli organi del paziente (ad esempio, cuore, reni, fegato e polmoni).

• Un paziente viene spesso al centro trapianti fino a 10 giorni prima del trapianto per l'idratazione, la valutazione, il posizionamento della linea venosa centrale e altri preparativi. Un catetere, chiamato anche linea venosa centrale, viene posizionato chirurgicamente in una vena nell'area del torace. Durante il trattamento verranno somministrati prodotti sanguigni e medicinali attraverso il catetere.

• Per un trapianto allogenico, deve essere disponibile un donatore adatto (tessuto tipizzato e abbinato). Trovare un donatore corrispondente può essere un processo lungo e impegnativo, soprattutto se non è disponibile una corrispondenza tra fratelli. I donatori volontari di midollo sono registrati in diversi registri nazionali e internazionali. Una ricerca nel midollo osseo comporta la ricerca in questi registri di donatori il cui sangue assomiglia di più o corrisponde al soggetto che necessita del trapianto.

Preparazione per il donatore

• Le fonti di donatori disponibili includono: sé, fratello, genitore o parente, persona non imparentata o cordone ombelicale da una persona imparentata o non imparentata.Esistono registri nazionali e internazionali per le persone non imparentate e il sangue del cordone ombelicale. Alcuni membri della famiglia possono essere digitati a macchina per il desiderio di aiutare. Questi parenti possono o non possono scegliere di registrare il proprio tipo per l'uso con altri destinatari.

• Se il potenziale donatore viene informato che potrebbe corrispondere a un paziente che necessita di un trapianto, sarà sottoposto a ulteriori test. Verranno effettuati test relativi alla sua salute, esposizione a virus e analisi genetiche per determinare l'entità della partita. Il donatore riceverà istruzioni su come sarà effettuata una donazione di midollo osseo.

• Una volta trovata una corrispondenza per un paziente che necessita di un trapianto di midollo osseo, le cellule staminali verranno raccolte tramite un prelievo di midollo osseo. Questa è una raccolta di cellule staminali con un ago posizionato nel centro molle del midollo osseo. O da una raccolta di cellule staminali del sangue periferico. Qui è dove le cellule staminali vengono raccolte dalle cellule circolanti nel sangue. Delle due, le donazioni di cellule staminali del sangue periferico sono ora più comuni. Il sangue del cordone ombelicale è già stato raccolto al momento del parto e conservato per un uso successivo.

Come vengono raccolte le cellule staminali?

Un trapianto di midollo osseo viene eseguito trasferendo cellule staminali da una persona all'altra. Le cellule staminali possono essere raccolte dalle cellule circolanti nel sangue (il sistema periferico) o dal midollo osseo.

• Cellule staminali del sangue periferico. Le cellule staminali del sangue periferico (PBSC) vengono raccolte mediante aferesi. Questo è un processo in cui il donatore è collegato a una speciale macchina per la separazione cellulare tramite un ago inserito nelle vene del braccio. Il sangue viene prelevato da una vena e viene fatto circolare attraverso la macchina che rimuove le cellule staminali e restituisce il sangue e il plasma rimanenti al donatore attraverso un altro ago inserito nel braccio opposto. Potrebbero essere necessarie diverse sessioni per raccogliere abbastanza cellule staminali da garantire una possibilità di attecchimento di successo nel ricevente.

Un medicinale può essere somministrato al donatore per circa una settimana prima dell'aferesi che stimolerà il midollo osseo ad aumentare la produzione di nuove cellule staminali. Queste nuove cellule staminali verranno rilasciate dal midollo e nel sistema sanguigno circolante o periferico; da lì possono essere raccolti durante l'aferesi.

• Raccolta del midollo osseo. La raccolta del midollo osseo comporta la raccolta di cellule staminali con un ago posizionato nel centro molle dell'osso, il midollo. La maggior parte dei siti utilizzati per la raccolta del midollo osseo si trovano nelle ossa dell'anca e nello sterno. La procedura si svolge in sala operatoria. Il donatore verrà anestetizzato durante il raccolto e non sentirà l'ago. Durante il recupero, il donatore potrebbe avvertire dolore nelle zone in cui è stato inserito l'ago.

Se il donatore è la persona stessa, si parla di trapianto di midollo osseo autologo. Se è pianificato un trapianto autologo, le cellule staminali raccolte in precedenza, sia periferiche (aferesi) o raccolte, vengono contate, selezionate e pronte per l'infusione.

La procedura di trapianto di midollo osseo

I preparativi per un trapianto di midollo osseo variano a seconda del tipo di trapianto, della malattia che necessita di trapianto e della tua tolleranza per determinati medicinali. Considera quanto segue:

• Molto spesso, nelle preparazioni sono incluse alte dosi di chemioterapia e / o radiazioni. Questa terapia intensa è necessaria per trattare efficacemente il tumore maligno e fare spazio nel midollo osseo per la crescita delle nuove cellule. Questa terapia è spesso chiamata ablativa o mieloablativa, a causa dell'effetto sul midollo osseo. Il midollo osseo produce la maggior parte delle cellule del sangue nel nostro corpo. La terapia ablativa impedisce questo processo di produzione cellulare e il midollo si svuota. È necessario un midollo vuoto per fare spazio alle nuove cellule staminali per crescere e stabilire un nuovo sistema di produzione di cellule del sangue.

• Dopo la somministrazione della chemioterapia e / o della radioterapia, il trapianto di midollo viene somministrato attraverso il catetere venoso centrale nel flusso sanguigno. Non è una procedura chirurgica per posizionare il midollo nell'osso, ma è simile a ricevere una trasfusione di sangue. Le cellule staminali trovano la loro strada nel midollo osseo e iniziano a riprodursi e far crescere nuovi globuli sani.

• Dopo il trapianto, vengono fornite cure di supporto per prevenire e curare infezioni, effetti collaterali dei trattamenti e complicanze. Ciò include frequenti esami del sangue, attento monitoraggio dei segni vitali, misurazione rigorosa dell'ingresso e dell'uscita di liquidi, pesate giornaliere e fornitura di un ambiente protetto e pulito.

I giorni prima del trapianto vengono conteggiati come giorni meno. Il giorno del trapianto è considerato il giorno zero. L'innesto e il recupero dopo il trapianto vengono conteggiati come più giorni. Ad esempio, un paziente può entrare in ospedale il giorno -8 per il regime preparativo. Il giorno del trapianto è numerato zero. Seguiranno i giorni +1, +2, ecc. Ci sono eventi, complicazioni e rischi specifici associati ogni giorno prima, durante e dopo il trapianto. I giorni sono numerati per aiutare il paziente e la famiglia a capire dove si trovano in termini di rischi e pianificazione delle dimissioni.

Durante l'infusione di midollo osseo, il paziente può manifestare quanto segue:

• Dolore

• Brividi

• Febbre

• Orticaria

• Dolore al petto

Dopo l'infusione, il paziente può:

• Passa diverse settimane in ospedale

• Sii molto suscettibile alle infezioni

• Prova un sanguinamento eccessivo

• Hai bisogno di trasfusioni di sangue

• Essere confinato in un ambiente pulito

• Prendi più antibiotici e altri medicinali

• Ricevere una medicina per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite, se il trapianto è stato allogenico. Le nuove cellule trapiantate (l'innesto) tendono ad attaccare i tessuti del paziente (l'ospite), anche se il donatore è un parente.

• Sottoponiti a continui test di laboratorio

• Prova nausea, vomito, diarrea, ulcere alla bocca e debolezza estrema

• Prova una temporanea confusione mentale e disagio emotivo o psicologico

Dopo aver lasciato l'ospedale, il processo di recupero continua per diversi mesi o più, durante i quali il paziente non può tornare al lavoro o a molte attività precedentemente apprezzate. Il paziente deve anche effettuare frequenti visite di controllo presso l'ospedale o l'ufficio del medico.

Quando avviene l'attecchimento?

L'innesto delle cellule staminali avviene quando le cellule donate si dirigono verso il midollo e iniziano a produrre nuovi globuli. A seconda del tipo di trapianto e della malattia da trattare, l'attecchimento avviene solitamente intorno al giorno +15 o +30. Le conte ematiche verranno controllate spesso durante i giorni successivi al trapianto per valutare l'inizio e il progresso dell'attecchimento. Le piastrine sono generalmente le ultime cellule del sangue a riprendersi.

L'innesto può essere ritardato a causa di infezione, medicinali, basso numero di cellule staminali donate o fallimento del trapianto. Sebbene il nuovo midollo osseo possa iniziare a produrre cellule nei primi 30 giorni successivi al trapianto, potrebbero essere necessari mesi, anche anni, affinché l'intero sistema immunitario si riprenda completamente.

Quali complicazioni ed effetti collaterali possono verificarsi a seguito di BMT?

Le complicazioni possono variare, a seconda di quanto segue:

• Tipo di trapianto di midollo

• Tipo di malattia che richiede il trapianto

• Regime preparativo

• Età e salute generale del destinatario

• Varianza di corrispondenza dei tessuti tra donatore e ricevente

• Presenza di gravi complicazioni

Le seguenti sono complicazioni che possono verificarsi con un trapianto di midollo osseo. Tuttavia, ogni individuo può manifestare sintomi in modo diverso. Queste complicazioni possono anche verificarsi da sole o in combinazione:

• Infezioni. Le infezioni sono probabili nei pazienti con grave soppressione del midollo osseo. Le infezioni batteriche sono le più comuni. Le infezioni virali e fungine possono essere pericolose per la vita. Qualsiasi infezione può causare una degenza ospedaliera prolungata, prevenire o ritardare l'attecchimento e / o causare danni permanenti agli organi. Antibiotici, farmaci antifungini e farmaci antivirali vengono spesso somministrati per cercare di prevenire gravi infezioni nel paziente immunosoppressore.

• Piastrine basse e globuli rossi bassi. La trombocitopenia (piastrine basse) e l'anemia (globuli rossi bassi), a causa di un midollo osseo non funzionante, possono essere pericolose e persino pericolose per la vita. Le piastrine basse possono causare sanguinamento pericoloso nei polmoni, nel tratto gastrointestinale (GI) e nel cervello.

• Dolore. Il dolore correlato alle afte e all'irritazione gastrointestinale (GI) è comune. Alte dosi di chemioterapia e radiazioni possono causare mucosite grave (infiammazione della bocca e del tratto gastrointestinale).

• Sovraccarico di fluido. Il sovraccarico di liquidi è una complicanza che può portare a polmonite, danni al fegato e ipertensione. Il motivo principale del sovraccarico di liquidi è perché i reni non riescono a tenere il passo con la grande quantità di fluido somministrata sotto forma di medicinali per via endovenosa (IV), nutrizione e prodotti sanguigni. I reni possono anche essere danneggiati da malattie, infezioni, chemioterapia, radiazioni o antibiotici.

• Problema respiratorio. Lo stato respiratorio è una funzione importante che può essere compromessa durante il trapianto. Infezione, infiammazione delle vie aeree, sovraccarico di liquidi, malattia del trapianto contro l'ospite e sanguinamento sono tutte potenziali complicazioni potenzialmente letali che possono verificarsi nei polmoni e nel sistema polmonare.

• Danni agli organi. Il fegato e il cuore sono organi importanti che possono essere danneggiati durante il processo di trapianto. Danni temporanei o permanenti al fegato e al cuore possono essere causati da infezione, malattia del trapianto contro l'ospite, alte dosi di chemioterapia e radiazioni o sovraccarico di liquidi.

• Fallimento dell'innesto. Il fallimento della presa dell'innesto (trapianto) nel midollo è una potenziale complicanza. Il fallimento del trapianto può verificarsi a seguito di infezione, malattia ricorrente o se il numero di cellule staminali del midollo donato era insufficiente a causare l'attecchimento.

• Malattia del trapianto contro l'ospite. La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) può essere una complicanza grave e pericolosa per la vita di un trapianto di midollo osseo. La GVHD si verifica quando il sistema immunitario del donatore reagisce contro il tessuto del ricevente. A differenza di un trapianto di organi in cui il sistema immunitario del paziente tenterà di rigettare solo l'organo trapiantato, nella GVHD il sistema immunitario nuovo o trapiantato può attaccare l'intero paziente e tutti i suoi organi. Questo perché le nuove cellule non riconoscono i tessuti e gli organi del corpo del ricevente come sé. Nel tempo e con l'aiuto di farmaci per sopprimere il nuovo sistema immunitario, inizierà ad accettare il suo nuovo corpo e smetterà di attaccarlo. I siti più comuni per la GVHD sono il tratto gastrointestinale, il fegato, la pelle e i polmoni.

Prospettive a lungo termine per un trapianto di midollo osseo

La prognosi dipende molto da quanto segue:

• Tipo di trapianto

• Tipo ed entità della malattia da trattare

• Risposta della malattia al trattamento

• Genetica

• La tua età e la salute generale

• La tua tolleranza a farmaci, procedure o terapie specifiche

• Gravità delle complicanze

Come con qualsiasi procedura, nel trapianto di midollo osseo la prognosi e la sopravvivenza a lungo termine possono variare notevolmente da persona a persona. Il numero di trapianti effettuati per un numero crescente di malattie, così come gli sviluppi medici in corso, hanno notevolmente migliorato l'esito del trapianto di midollo osseo nei bambini e negli adulti. Il follow-up continuo è essenziale per il paziente che segue un trapianto di midollo osseo. Vengono continuamente scoperti nuovi metodi per migliorare il trattamento e ridurre le complicazioni e gli effetti collaterali di un trapianto di midollo osseo.