Acrodysostosis

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Autore: Laura McKinney
Data Della Creazione: 1 Aprile 2021
Data Di Aggiornamento: 20 Novembre 2024
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Contenuto

L'acrodisostosi è una malattia estremamente rara che è presente alla nascita (congenita). Porta a problemi con le ossa delle mani, dei piedi e del naso e la disabilità intellettiva.


Le cause

La maggior parte delle persone con acrodisostosi non ha una storia familiare della malattia. Tuttavia, a volte la condizione viene trasmessa da padre a figlio. I genitori con la condizione hanno una probabilità 1 su 2 di passare il disturbo ai loro figli.

C'è un rischio leggermente maggiore con i padri che sono più anziani.

Sintomi

I sintomi di questo disturbo includono:

  • Frequenti infezioni dell'orecchio medio
  • Problemi di crescita, braccia e gambe corte
  • Problemi di udito
  • Disabilità intellettuale
  • Il corpo non risponde a determinati ormoni, anche se i livelli ormonali sono normali
  • Caratteristiche facciali distinte

Esami e test

Il fornitore di assistenza sanitaria può solitamente diagnosticare questa condizione con un esame fisico. Questo potrebbe mostrare uno dei seguenti:

  • Età ossea avanzata
  • Deformità ossee nelle mani e nei piedi
  • Ritardi nella crescita
  • Problemi con la pelle, i genitali, i denti e lo scheletro
  • Brevi braccia e gambe con piccole mani e piedi
  • Testa corta, misurata dalla parte anteriore a quella posteriore
  • Bassa statura
  • Piccolo naso largo rovesciato con ponte piatto
  • Caratteristiche distinte del viso (naso corto, bocca aperta, mascella sporgente)
  • Testa insolita
  • Occhi ampi, a volte con una piega extra all'angolo dell'occhio

Nei primi mesi di vita, i raggi X possono mostrare depositi di calcio chiari, chiamati punteggiatura, nelle ossa (specialmente nel naso). I neonati possono anche avere:


  • Dita e dita anormalmente corte
  • Crescita precoce delle ossa nelle mani e nei piedi
  • Ossa corte
  • Accorciamento delle ossa dell'avambraccio vicino al polso

Due geni sono stati collegati a questa condizione e possono essere eseguiti test genetici.

Trattamento

Il trattamento dipende dai sintomi.

Possono essere somministrati ormoni, come l'ormone della crescita. La chirurgia per trattare i problemi ossei può essere fatta.

Gruppi di supporto

Questi gruppi possono fornire maggiori informazioni sull'acisostosi:

  • Organizzazione nazionale per i disturbi rari - rarediseases.org/rare-diseases/acrodysostosis
  • Centro informazioni NIH su malattie genetiche e rare - rarediseases.info.nih.gov/diseases/5724/acrodysostosis

Outlook (prognosi)

I problemi dipendono dal grado di coinvolgimento scheletrico e dalla disabilità intellettiva. In generale, le persone fanno bene.


Possibili complicazioni

L'acrodisostosi può portare a:

  • Difficoltà di apprendimento
  • Artrite
  • Sindrome del tunnel carpale
  • Gamma di peggioramento del movimento nella colonna vertebrale, nei gomiti e nelle mani

Quando contattare un professionista medico

Chiama il fornitore del bambino se si sviluppano segni di acrostosi. Assicurati che l'altezza e il peso del tuo bambino siano misurati durante ogni visita del bambino benestante. Il fornitore può fare riferimento a:

  • Un professionista genetico per una valutazione completa e studi cromosomici
  • Un endocrinologo pediatrico per la gestione dei problemi di crescita del bambino

Nomi alternativi

Arkless-Graham; Acrodysplasia; Maroteaux-Malamut

immagini


  • Anatomia scheletrica anteriore

Riferimenti

Jones KL, Jones MC, Del Campo M. Altre displasie scheletriche. In: Jones KL, Jones MC, Del Campo M, eds. I modelli riconoscibili di Smith di malformazioni umane. 7 ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2013: 560-593.

Sito web della National Organization for Rare Disorders. Acrodysostosis. rarediseases.org/rare-diseases/acrodysostosis. Aggiornato 2014. Accesso 12 novembre 2018.

Silve C, Clauser E, Linglart A. Acrodisostosi. Horm Metab Res. 2012; 44 (10): 749-758. PMID: 22815067 www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22815067.

Data di revisione 10/15/2018

Aggiornato da: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, Assistant Professor in Genetica medica, Università di Alabama a Birmingham, Birmingham, AL. Revisione fornita da VeriMed Healthcare Network. Anche recensito da David Zieve, MD, MHA, direttore medico, Brenda Conaway, direttore editoriale e A.D.A.M. Team editoriale