Sindrome nefrosica congenita

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Autore: Randy Alexander
Data Della Creazione: 26 Aprile 2021
Data Di Aggiornamento: 16 Novembre 2024
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Cos’è la sindrome nefrosica congenita
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La sindrome nefrosica congenita è un disturbo che viene trasmesso attraverso le famiglie in cui un bambino sviluppa proteine ​​nelle urine e gonfiore del corpo.


Le cause

La sindrome nefrosica congenita è una malattia genetica autosomica recessiva. Ciò significa che ogni genitore deve trasmettere una copia del gene difettoso affinché il bambino abbia la malattia.

Sebbene i mezzi congeniti presenti dalla nascita, con sindrome nefrosica congenita, i sintomi della malattia si verificano nei primi 3 mesi di vita.

La sindrome nefrosica congenita è una forma molto rara di sindrome nefrosica. La sindrome nefrotica è un gruppo di sintomi che includono proteine ​​nelle urine, bassi livelli di proteine ​​nel sangue, alti livelli di colesterolo, alti livelli di trigliceridi e gonfiore.

I bambini con questo disturbo hanno una forma anormale di una proteina chiamata Nefrina. I filtri del rene (glomeruli) hanno bisogno di questa proteina per funzionare normalmente.

Sintomi

I sintomi della sindrome nefrosica includono:

  • Tosse
  • Diminuzione della produzione di urina
  • Aspetto schiumoso di urina
  • Basso peso alla nascita
  • Scarso appetito
  • Gonfiore (corpo totale)

Esami e test

Un'ecografia eseguita sulla madre incinta può mostrare una placenta più grande del normale. La placenta è l'organo che si sviluppa durante la gravidanza per nutrire il bambino in crescita.


Le madri in gravidanza possono sottoporsi a un test di screening condotto durante la gravidanza per verificare questa condizione. Il test cerca livelli più alti del normale di alfa-fetoproteina in un campione di liquido amniotico. I test genetici vengono quindi utilizzati per confermare la diagnosi se il test di screening è positivo.

Dopo la nascita, il bambino mostrerà segni di grave ritenzione di liquidi e gonfiore. Il medico può sentire suoni anomali quando ascolta il cuore e i polmoni del bambino con uno stetoscopio. La pressione del sangue potrebbe essere alta. Potrebbero esserci segni di malnutrizione.

Un'analisi delle urine rivela grasso e grandi quantità di proteine ​​nelle urine. Le proteine ​​totali nel sangue possono essere basse.

Trattamento

È necessario un trattamento precoce e aggressivo per controllare questo disturbo.

Il trattamento può comportare:

  • Antibiotici per controllare le infezioni
  • Farmaci per la pressione del sangue chiamati inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) per ridurre la quantità di proteine ​​che perdono nelle urine
  • Diuretici ("pillole d'acqua") per rimuovere il liquido in eccesso
  • I FANS, come l'indometacina, per ridurre la quantità di proteine ​​che perdono nelle urine

I liquidi possono essere limitati per aiutare a controllare il gonfiore.


Il fornitore può raccomandare di rimuovere i reni per fermare la perdita di proteine. Questo può essere seguito da dialisi o da un trapianto di rene.

Outlook (prognosi)

Il disturbo spesso porta a infezioni, malnutrizione e insufficienza renale. Può portare alla morte all'età di 5 anni e molti bambini muoiono entro il primo anno. La sindrome nefrosica congenita può essere controllata in alcuni casi con un trattamento precoce e aggressivo, incluso un trapianto renale precoce.

Possibili complicazioni

Le complicazioni di questa condizione includono:

  • Insufficienza renale acuta
  • Coaguli di sangue
  • Insufficienza renale cronica
  • Malattia renale allo stadio terminale
  • Infezioni frequenti e gravi
  • Malnutrizione e malattie correlate

Quando contattare un professionista medico

Chiama il tuo fornitore se tuo figlio ha sintomi di sindrome nefrosica congenita.

Nomi alternativi

Sindrome nefrosica - congenita

immagini


  • Tratto urinario femminile

  • Apparato urinario maschile

Riferimenti

Tryggvason K, Patrakka J. Disordini ereditari del glomerulo. In: Skorecki K, Chertow GM, Marsden PA, Taal MW, Yu ASL, eds. Brenner e Rector's The Kidney. Decimo ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: cap 44.

Vogt BA, Dell MK. Il rene e il tratto urinario del neonato. In: Martin RJ, Fanaroff AA, Walsh MC, eds. Fanaroff e Martin's Medicine neonatale-perinatale: malattie del feto e dell'infante. Decimo ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2015: capitolo 101.

Data di revisione 8/1/2017

Aggiornato da: Walead Latif, MD, nefrologo e professore associato clinico, Rutgers Medical School, Newark, NJ. Revisione fornita da VeriMed Healthcare Network. Anche recensito da David Zieve, MD, MHA, direttore medico, Brenda Conaway, direttore editoriale e A.D.A.M. Team editoriale