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Ti è stato appena diagnosticato un sovraccarico di ferro (chiamato anche emosiderosi) secondario alle numerose trasfusioni di globuli rossi che hai dovuto ricevere. Potresti aver saputo di questo rischio all'inizio del tuo piano di trattamento, ma forse non lo sapevi. Il sovraccarico di ferro può causare numerose complicazioni, quindi è importante avere un buon piano di trattamento.I chelanti del ferro (farmaci che rimuovono il ferro dal corpo) sono tipicamente usati nelle persone con talassemia o altre forme di anemia che richiedono più trasfusioni di globuli rossi. Le persone con emocromatosi ereditaria vengono trattate con flebotomia seriale (rimozione fisica del sangue).
Opzioni di chelazione del ferro
Attualmente, negli Stati Uniti, sono disponibili tre diversi chelanti del ferro. Ognuno ha i suoi pro e contro. Quando si decide quale farmaco utilizzare, vengono valutati molteplici fattori.
Deferoxamina
La deferoxamina (nome commerciale Deferral) è stata utilizzata per più di quarant'anni negli Stati Uniti. La deferoxamina può essere somministrata come infusione endovenosa (IV) in ospedale, ma più comunemente le persone con sovraccarico di ferro somministrano deferoxamina per via sottocutanea (sotto la pelle) a casa. L'infusione viene somministrata per 8-12 ore di notte utilizzando una piccola pompa a batteria. Possono verificarsi reazioni cutanee locali, ma possono essere trattate riducendo la dose / velocità di infusione o con crema di idrocortisone.
La maggior parte delle persone tollera bene la deferoxamina, ma poiché le infusioni devono essere somministrate per lunghi periodi di tempo, molte persone si stancano di questo trattamento. La perdita dell'udito e / o della vista può verificarsi a dosi elevate, quindi durante il trattamento con deferoxamina è necessario sottoporsi a uno screening annuale dell'udito e della vista.
Deferasirox
Il chelante del ferro più comune utilizzato negli Stati Uniti è il deferasirox. È efficace nel rimuovere il ferro dal fegato e dal cuore, i due organi che hanno maggiori probabilità di avere un sovraccarico di ferro. Deferasirox è disponibile in due formulazioni: una compressa dispersibile (sciolta in un liquido) chiamata Exjade e una compressa che può essere deglutita chiamata Jadenu.
Uno dei maggiori vantaggi di deferasirox è che è un farmaco orale assunto una volta al giorno. Sfortunatamente, non esiste una forma liquida di deferasirox. Sebbene Jadenu si presenti come una compressa facile da deglutire, la maggior parte dei bambini con anemie dipendenti dalla trasfusione svilupperà un sovraccarico di ferro prima di essere in grado di ingerire le pillole. In questi bambini può essere utilizzato Exjade.
Lo svantaggio di questa formulazione è che ha semplicemente un sapore icky. La compressa si scioglie nel liquido ma spesso non si dissolve completamente e il liquido assume una consistenza gessosa. Il gusto può essere leggermente migliorato mettendolo in succo di mela o arancia. È in corso uno studio clinico per valutare l'efficacia dei granuli di deferasirox che potrebbero essere spruzzati sul cibo. Deferasirox può essere utilizzato anche nelle persone con talassemia non trasfusionale di età superiore ai 10 anni.
Deferiprone
Il deferiprone (Ferriprox) è l'ultimo chelante del ferro approvato negli Stati Uniti. Sebbene il deferiprone sia un farmaco orale, attualmente viene assunto tre volte al giorno. Si presenta come una pillola o un liquido. Sembra che il deferiprone potrebbe essere il miglior farmaco per rimuovere il ferro dal cuore. Sebbene la maggior parte delle persone tolleri il deferiprone senza problemi, il potenziale effetto collaterale più preoccupante è l'agranulocitosi, una conta dei neutrofili gravemente bassa che può aumentare il rischio di infezioni. Durante il trattamento con questo farmaco, la conta dei neutrofili deve essere seguita attentamente con l'emocromo completo settimanale (CBC).
Terapia di combinazione
Alcune persone con sovraccarico di ferro possono richiedere un trattamento con più di un chelante contemporaneamente. Questo può essere l'assunzione di deferasirox o deferiprone ogni giorno con infusioni di deferoxamina da 3 a 4 volte a settimana.
Se hai domande sul fatto che un particolare chelante del ferro sia giusto per te, discuterne con il tuo medico. Assicurati di prendere il farmaco come indicato e informa il tuo medico di qualsiasi preoccupazione tu abbia.