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L'unica terapia curativa per la mielofibrosi primaria (PMF) è il trapianto di cellule staminali, tuttavia, questa terapia è raccomandata solo per i pazienti ad alto e intermedio rischio. Anche in questo gruppo, l'età e altre condizioni mediche possono aumentare notevolmente i rischi associati al trapianto rendendolo una terapia tutt'altro che ideale. Inoltre, non tutte le persone con PMF ad alto e intermedio rischio avranno un donatore adatto per il trapianto di cellule staminali (fratello corrispondente o donatore non consanguineo abbinato). Si raccomanda che le persone con PMF a basso rischio ricevano un trattamento mirato a ridurre i sintomi associati alla malattia.Forse il tuo medico ti ha consigliato che il trapianto non è l'opzione migliore per te, o non è possibile identificare un donatore adatto, o non hai tollerato altre terapie di prima linea per la PMF. Naturalmente, la tua prossima domanda potrebbe essere: quali altre opzioni di trattamento sono disponibili? Fortunatamente, ci sono molti studi in corso che cercano di trovare ulteriori opzioni di trattamento. Rivedremo brevemente alcuni di questi farmaci.
Inibitori JAK2
Ruxolitinib, un inibitore di JAK2, è stata la prima terapia mirata identificata per la PMF. Mutazioni nel gene JAK2 sono state associate allo sviluppo di PMF.
Ruxolitinib è una terapia appropriata per le persone con queste mutazioni che non possono essere sottoposte a trapianto di cellule staminali. Fortunatamente, è stato trovato utile anche nelle persone senza mutazioni JAK2. Sono in corso ricerche che cercano di sviluppare farmaci simili (altri inibitori JAK2) che potrebbero essere utilizzati nel trattamento del PMF, nonché combinare ruxolitinib con altri farmaci.
Momelotinib è un altro inibitore della JAK2 in fase di studio per il trattamento della PMF. I primi studi hanno rilevato che il 45% delle persone che hanno ricevuto momelotinib aveva una riduzione delle dimensioni della milza. Circa la metà delle persone studiate ha avuto un miglioramento della propria anemia e oltre il 50% è stato in grado di interrompere la terapia trasfusionale. Può svilupparsi trombocitopenia (bassa conta piastrinica) e può limitare l'efficacia. Momelotinib sarà confrontato con ruxolitinib in uno studio di fase 3 per determinare il suo ruolo nel trattamento della PMF.
Farmaci immunomodulatori
Pomalidomide è un farmaco immunomodulatore (farmaci che alterano il sistema immunitario). È correlato a talidomide e lenalidomide. In generale, questi farmaci vengono somministrati con prednisone (un farmaco steroideo).
La talidomide e la lenalidomide sono già state studiate come opzioni di trattamento nella PMF. Sebbene entrambi mostrino benefici, il loro uso è spesso limitato da effetti collaterali. Pomalidomide è stata sviluppata come opzione meno tossica. Alcuni pazienti hanno un miglioramento dell'anemia ma non è stato osservato alcun effetto sulle dimensioni della milza. Dato questo beneficio limitato, sono in corso studi che esaminano la combinazione di polmalidomide con altri agenti come ruxolitinib per il trattamento della PMF.
Farmaci epigenetici
I farmaci epigenetici sono farmaci che influenzano l'espressione di determinati geni piuttosto che modificarli fisicamente. Una classe di questi farmaci sono agenti ipometilanti, che includerebbero azacitidina e decitabina. Questi farmaci sono attualmente usati per trattare la sindrome mielodisplastica. Gli studi sul ruolo dell'azacitidina e della decitabina sono nelle prime fasi. Gli altri farmaci sono gli inibitori dell'istone deacetlyase (HDAC) come givinostat e panobinostat.
Everolimus
Everolimus è un farmaco classificato come inibitore della chinasi mTOR e immunosoppressore. È approvato dalla FDA (Food and Drug Administration) per il trattamento di diversi tipi di cancro (mammella, carcinoma a cellule renali, tumori neuroendocrini, ecc.) E per prevenire il rigetto d'organo nelle persone che hanno ricevuto trapianto di organi (fegato o rene). Everolimus viene assunto per via orale. I primi studi indicano che può ridurre i sintomi, le dimensioni della milza, l'anemia, la conta piastrinica e la conta dei globuli bianchi.
Imetelstat
Imetelstat è stato studiato in diversi tipi di cancro e mielofibrosi. Nei primi studi, ha indotto la remissione (segni e sintomi di PMH deceduti) in alcune persone con PMF a rischio intermedio o alto.
Se non rispondi al trattamento di prima linea, l'iscrizione a una sperimentazione clinica può darti accesso a nuove terapie. Attualmente, ci sono più di 20 studi clinici che valutano le opzioni di trattamento per le persone con mielofibrosi. Puoi discutere questa opzione con il tuo medico.